自人类多能干细胞（hPSCs）首次成功建系至今已近三十年，其分化控制与规模化制备技术已取得长足进步，使得基于hPSC的细胞治疗产品逐步进入临床验证阶段。本文基于Kirkeby等人于2025年发表在《Cell Stem Cell》上的综述“Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update”，梳理全球范围内hPSC临床试验的整体格局，总结其在眼科、中枢神经系统、心脏、内分泌、免疫及间质等疾病领域的最-新进展，并分析当前面临的技术、免疫与产业化挑战，展望未来发展方向。

hPSC技术自2007年诱导多能干细胞（hiPSC）问世后迎来爆发，为再生医学提供了几乎无限的细胞来源。截至2024年12月，全球已有115项获监管批准的临床试验，涉及83种hPSC产品，覆盖34种适应症，累计治疗患者超过1,200人，细胞总剂量超过1.9×10¹¹个。研究区域高度集中在美国、中国、日本、欧盟等国家与地区。

Distribution of hPSC trials per country

临床试验阶段以Ⅰ/Ⅱ期为主，主要关注安全性与初步疗效。从治疗领域看，早期研究主要集中在具有“免疫豁免”特性的眼部与中枢神经系统，近年来则逐步拓展至心脏、糖尿病、免疫肿瘤及血液系统疾病。值得关注的是，目前已报道的临床数据总体显示出良好的安全性，未出现普遍性的严重不良事件或致瘤性报告，为后续研究奠定了信心基础。

Overview of hPSC trials and dosed patients

眼部因免疫豁免特性成为hPSC治疗的首-选靶点。目前已有至少21种针对年龄相关性黄斑变性（AMD）、Stargardt病、视网膜色素变性等疾病的hPSC产品进入临床。主要策略为移植视网膜色素上皮细胞（RPE），形式包括细胞悬液、单层细胞片及搭载于支架的复合移植物。国内进展较快的公司为济视同光，公司专注于开发iPSC分化的视网膜色素上皮细胞，其核心管线TE02102（iPSC-nRPEC)治疗干性AMD即将正式进入IIT研究，预计25年年底启动患者入组。

帕金森病（PD）因多巴胺神经元进行性丢失而成为hPSC治疗的重点方向。当前已有13项针对PD的临床试验，主要采用hESC或hiPSC来源的多巴胺前体细胞进行脑内移植。

2018年日本京都大学CiRA团队率先开展HLA单倍型hiPSC来源的多巴胺前体细胞移植，初步显示良好的安全性。BlueRock Therapeutics公司基于H9 hESC的Bemdaneprocel产品在Ⅰ期试验中报告高剂量组患者症状改善达50%以上，推动其进入Ⅱ期研究。韩国S.Biomedics、瑞典Lund大学等团队也在开展类似试验。

脊髓损伤方面，首-个hPSC产品GRN-OPC1（后更名为LCT-OPC1）早在2010年进入临床，长期随访显示安全性良好，但疗效有限。近期Neurona Therapeutics针对药物抵抗性癫痫的抑制性中间神经元产品NRTX-1001，在初步研究中显示出显著的癫痫发作减少效果，部分患者甚至达到无发作状态，为神经元移植治疗提供了令人鼓舞的证据。中国的士泽生物公司在帕金森病和脊髓损伤领域取得领-先进展：其治疗帕金森病的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药，已在国内启动首-个随机双盲对照的注册临床试验；同时，其针对脊髓损伤的“现货型”iPSC再生脊髓神经细胞新药（XS228）已完成全球首例患者给药，相关注册临床试验已启动。

心肌细胞移植旨在修复心肌梗死后的瘢痕组织，恢复心脏收缩功能。现有临床试验多采用心肌细胞悬液、心肌球或心肌片形式，剂量在500万至8亿细胞之间。日本大阪大学团队使用hiPSC来源的心肌细胞片移植后，患者心功能有所改善且未见严重心律失常。德国Repairon公司的心肌-基质细胞复合片亦报告可增强心壁厚度与射血分数。中国艾尔普生物公司旨在治疗重度心力衰竭的“现货型”心肌细胞药物：HiCM-188是全球首-个在中美同时获得IND批准的同类型产品，目前已在中国进入II期临床试验，并在美国、新加坡等地启动了I/II期临床。

Ⅰ型糖尿病因自身免疫破坏胰岛β细胞而需外源性胰岛素治疗。hPSC来源的胰岛细胞移植被视为潜在治愈手段。Viacyte公司早期采用封装装置（Encaptra）联合胰腺内胚层细胞（PEC-01）进行皮下移植，虽安全性良好但细胞存活受限。Vertex Pharmaceuticals（收购Semma Therapeutics）开发的VX-880成熟胰岛细胞产品经门静脉移植，配合免疫抑制，在Ⅰ/Ⅱ期试验中使多名患者实现胰岛素独立或大幅减量，目前正推进至关键Ⅱ/Ⅲ期研究。智新浩正公司开发了国内首-款获得临床试验默示许可的异体通用型再生胰岛细胞候选产品“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”，用于治疗1型糖尿病。该疗法已于2025年8月启动了I/IIa期临床试验，旨在评估其安全性与初步有效性。

异体“现货型”免疫细胞产品可克服自体CAR-T疗法成本高、制备复杂的瓶颈。Fate Therapeutics公司开发了一系列hiPSC来源的NK细胞产品（如FT516、FT538等），通过基因编辑增强其抗肿瘤活性与持久性，在B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤中显示出良好安全性与初步疗效。此外，CAR-T细胞产品（FT819）也在自身免疫病（系统性红斑狼疮）中初显疗效。沙砾生物的GT719是全球首-个由干细胞分化而来并且已经有临床数据的通用型CAR-iNKT细胞疗法，利用NKT细胞的独特杀伤机制，GT719正在IIT阶段同时探索血液肿瘤和自身免疫疾病中的疗效，并已看到了前景可期的初步安全性和疗效信号。

血小板输注依赖症方面，日本团队已实现hiPSC来源血小板的临床输注（MEG-002与IPLAT1），虽未显著提升血小板计数，但验证了其安全性与可行性。国内的血霁生物在iPSC来源血小板产品上进展显著，其全球首-款血小板注射液细胞新药（XJ-PLT-001）于2025年7月再次获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗先天无巨核细胞性血小板减少症。河络新图则专注于该领域的平台技术研发，根据早前信息，其人工血小板管线尚处于临床前阶段。

hPSC来源的间充质干细胞（MSC）具有免疫调节与组织修复潜能，已用于移植物抗宿主病、骨关节炎、糖尿病足溃疡等疾病。澳大利亚Cynata Therapeutics公司的CYP-001产品在急性激素抵抗性GvHD患者中取得较高应答率，目前正开展骨关节炎的Ⅲ期试验，有望成为首-个进入Ⅲ期阶段的hPSC产品。国内安徽中盛溯源生物科技有限公司开发的“NCR101注射液”是全球首-款获批进入临床试验的iPSC来源基因修饰间充质样细胞治疗产品，拟用于治疗间质性肺病，已于2025年2月获得国家药监局的临床试验默示许可。

• 免疫排斥对策多样化

• 产业化与可及性挑战

• 临床试验设计需创新

hPSC临床治疗历经十余年探索，已从早期安全性验证逐步进入疗效验证与产品优化阶段。全球范围内，眼科与神经系统疾病仍是主攻方向，而心脏、糖尿病、免疫肿瘤等领域的突破也日益显著。尽管在免疫排斥、规模化生产、临床试验设计等方面仍存挑战，但随着基因编辑、细胞工艺、免疫工程等技术的进步，hPSC疗法有望在未来十年内为多种难治性疾病提供新的治疗选择，真正实现再生医学的临床转化。

ACROBiosystems百普赛斯专注于支持细胞疗法相关研究，在完善的细胞培养平台、流式细胞术验证平台以及GMP质量管理体系下，开发了一系列用于iPSC培养及分化用的Premium(Pre-GMP)和GMP级别的BMP4、DLL4、SDF-1a、Activin A、SHH、FGF-8b、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等细胞因子及Laminin 511、Laminin 521、Fibronectin、Vitronectin等基质蛋白。产品工艺稳定，目前已助力多家iPSC企业开发iPSC到T/NK等免疫细胞、神经细胞、视网膜上皮细胞等工艺，并成功用于临床生产中。